世界卫生组织预测，到2040年，神经退行性疾病将会取代，成为人类第二大致死疾病。然而目前世界范围内还没有任何一种药物能够有效治疗神经退行性疾病。
令人沮丧的是，现今几乎所有的神经退行性疾病都没有有效的治疗手段，治愈暂且不提，缓解症状的手段方面也乏善可陈。与已经可以控制成慢性病的和治疗方式近年来突飞猛进的肿瘤相比，各种假说都没有办法很好地诠释神经退行性疾病的病因，用一败涂地形容该领域的临床研究也不为过。
2021年7月21日，bluebird bio公司宣布，欧盟委员会（EC）已授予其一次给药基因疗法Skysona（elivaldogene autotemcel，又名Lenti-D）上市许可，用于治疗18岁以下携带ABCD1基因突变的早期脑性脑白质患者（CALD）。这些病人无法找到合适的造血干细胞捐赠者。根据新闻稿，Skysona是第一个被欧盟批准用于治疗CALD的基因疗法。此前的实验证明，Skysona在改善患者生存结局和保留神经功能方面有持久的效果，最长随访时间近7年(82.7个月)。
肾上腺脑白质营养不良（ALD）是一种罕见的X连锁代谢紊乱，主要影响男性；在世界范围内，估计每21000名男性中就有一人被诊断出患有ALD。这种疾病是abcd1基因突变引起的，这种突变影响了 ald 蛋白的产生，随后导致超长链(vlcfas)的毒性积累，主要集中在肾上腺和脑髓白质。大约40％的ALD男童患者会发展为CALD，这是ALD中最严重的一种。Cald 是一种罕见的神经退行性疾病综合征，通常发生在儿童时期(平均年龄为7岁) ，并可迅速导致进行性、不可逆转的神经损伤和死亡。
此前，CALD患者唯一可用的治疗选择是接受异基因造血干细胞移植。然而，据估计，超过80%的CALD患者兄弟姐妹没有匹配的捐赠者。Skysona 使用一种慢载体 lenti-d 将 abcd1基因的一个功能性副本导入患者自身的造血干细胞，再返回患者体内，产生 ald 蛋白，促进 vlcfas 的分解。Skysona治疗作用有望终身有效。Skysona治疗的目的是阻止CALD的进展，从而尽可能地保留神经功能，包括保留运动功能和沟通能力。
在安全性方面，临床试验中观察到的不良反应包括病毒性膀胱炎、全血细胞减少和呕吐。到目前为止，还没有移植物抗宿主病(GVHD)、移植失败或排斥或移植相关死亡的报告(n=51)。虽然Skysona相关慢病毒载体介导的肿瘤发生(包括骨髓增生异常、白血病或淋巴瘤)尚未见报道，但Skysona治疗后存在潜在的恶性肿瘤风险。
bluebird bio目前正按计划，于2021年中向FDA提交生物制品许可申请（BLA）。
